툴젠은 미국 특허청(USPTO)으로부터 자사의 핵심 원천 기술인 '크리스퍼 카스나인(CRISPR-Cas9) 리보핵산단백질(RNP) 복합체의 세포 내 직접 전달'과 관련된 미국 특허를 취득했다고 19일 밝혔다.
이번 미국 특허 등록과 동시에 툴젠은 미국 내 '카스게비'의 생산, 판매와 관련해 특허 침해 소송을 제기했다. 크리스퍼(CRISPR) 기반 유전자 교정 치료제인 카스게비가 이번에 신규 등록된 특허 기술을 사용하고 있다고 판단하고 있다.
툴젠은 이번 특허 등록으로 미국 시장에서 유전자 교정 효율과 정확성을 획기적으로 향상하는 차세대 플랫폼 기술에 대한 권리를 확보하게 됐다.
툴젠은 우리나라와 유럽, 일본, 홍콩, 호주에서 주요 크리스퍼 카스나인(CRISPR-Cas9) RNP 관련 특허를 확보했다. 이번 미국 특허 등록을 통해 더욱 강력한 글로벌 특허 포트폴리오를 구축하게 됐다.
기존의 유전자 교정 방식은 주로 DNA 벡터나 메신저 리보핵산(mRNA)을 통해 Cas9을 도입했다. 하지만 이는 세포 내 발현 시간이 필요하다는 한계가 있다. 또 표적 이외의 위치를 교정하는 현상인 '오프타깃' 안전성 우려가 있었다.
툴젠의 특허 기술은 가이드 RNA와 결합된 단백질 형태인 RNP로 Cas9을 직접 전달함으로써 DNA/mRNA 관련 세포 독성을 피할 수 있다는 장점이 있다. 외부 DNA 삽입 위험을 제거해 오프타깃 활동을 줄여 안전성을 높였다.
툴젠은 크리스퍼 RNP 전달 방식은 치료제 개발뿐만 아니라, 동식물 유전자 교정에도 널리 사용되고 있다고 전했다.
툴젠의 미국 특허는 Cas9 단백질과 가이드 RNA를 특정 몰 비율(molar ratio)로 결합해 형성된 크리스퍼 RNP 복합체를 세포 내로 직접 전달하는 방법을 포함한다. 툴젠은 피고 측인 버텍스파마슈티컬스가 카스게비 제조 과정에서 이 기술을 사용하고 있다고 보고 있다.
카스게비는 규제당국으로부터 승인받은 크리스퍼 기반의 유전자 교정 치료제다. 겸상 적혈구 빈혈증(SCD)과 수혈 의존성 베타 지중해빈혈(TDT) 환자를 대상으로 한다. 미국과 유럽 등 주요 지역에서 승인을 받아 상용화됐다.
유종상 툴젠 대표는 "이번 미국 특허 등록은 세계 최대 시장에서 우리의 크리스퍼 카스나인 RNP 기술의 중요성을 재확인한 것"이라면서 "유럽에서의 특허 침해 소송과 더불어 미국에서도 회사의 지적재산권에 대한 가치를 정당하게 인정받고, 건강하고 지속 가능한 산업 생태계를 구축하는데 기여하고자 한다"고 말했다.
한편, 툴젠은 버텍스파마슈티컬스와의 건설적인 협의를 위한 대화의 창이 열려 있다는 입장을 유지하고 있다. 툴젠은 “회사의 목표는 환자들의 카스게비나 기타 유전자 교정 치료제에 대한 접근을 제한하거나 지연시키는 것이 아니다”라고 강조했다.
그러면서 이선싱 또는 다른 적절한 수단을 통해 툴젠의 원천 기술 사용에 대한 정당한 인정과 보상을 확보함으로써 지속적인 혁신과 책임 있는 환자 접근성을 지원하고자 하는 것”이라고 덧붙였다.
출처 뉴스1